Brineura (Alfacerliponase) deve ser custeado pelo Plano de Saúde?
Entenda a cobertura para a Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 (CLN2)
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Sim, o plano de saúde deve custear o Brineura (Alfacerliponase) quando há prescrição médica fundamentada. O medicamento está incorporado ao Rol da ANS com cobertura obrigatória e possui registro ativo na Anvisa desde 2018. O Brineura é o único tratamento disponível no mundo para a Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 (CLN2), doença genética ultrarrara e neurodegenerativa que afeta crianças pequenas.
A Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 é doença genética ultrarrara e neurodegenerativa que, em sua forma clássica, afeta crianças entre 2 e 4 anos de idade, causando convulsões progressivas, perda da fala, perda da visão, perda da capacidade de caminhar e evolução para óbito entre os 10 anos e o início da adolescência. Cada infusão atrasada representa perda neurológica que não se recupera.
O Brineura (Alfacerliponase) é a única alternativa terapêutica disponível no mundo para essa doença, sendo o primeiro tratamento aprovado especificamente para CLN2. Aprovado globalmente em 2017 e registrado na Anvisa em 2018, o medicamento não cura a doença, mas retarda significativamente sua progressão, preservando funções motoras e de linguagem que seriam inexoravelmente perdidas sem tratamento.
Apesar de estar no Rol da ANS e de não existir nenhuma alternativa terapêutica, operadoras negam cobertura alegando alto custo, uso off-label ou ausência de previsão contratual. Essas negativas são abusivas e têm sido revertidas judicialmente.
O que é a CLN2 e por que o Brineura é essencial
A Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 (CLN2) é doença genética de transmissão autossômica recessiva, causada por mutações nos dois genes CLN2 (TPP1) que resultam na deficiência completa da enzima tripeptidilpeptidase 1 (TPP1). Sem essa enzima, materiais prejudiciais se acumulam progressivamente nos lisossomas das células nervosas, causando destruição neuronal generalizada no sistema nervoso central e na retina.
A CLN2 é uma doença ultrarrara de extrema gravidade que leva à mortalidade precoce. Na sua forma clássica, afeta crianças entre 2 e 4 anos de idade, com evolução degenerativa irreversível que resulta em morte entre os 10 anos e início da adolescência.
Progressão típica da doença sem tratamento:
Crianças afetadas desenvolvem-se normalmente até os 2 a 4 anos de idade. A partir daí, surgem convulsões refratárias e atraso na fala. Com a progressão, aparecem déficits motores, piora das crises epilépticas, perda progressiva da visão e da capacidade de comunicação, até evolução para estado vegetativo e óbito precoce.
O que o Brineura faz:
A Alfacerliponase é uma terapia de reposição enzimática, sendo uma forma recombinante da TPP1. Após infusão, alfacerliponase entra nas células neuronais através de endocitose mediada pelo receptor de manose 6-fosfato e é direcionada para os lisossomas, onde reduz o acúmulo lisossomal de substâncias indesejáveis relacionadas à doença neurodegenerativa.
O tratamento não reverte danos já causados, mas retarda a progressão, preservando por mais tempo funções que seriam perdidas. Estudos demonstraram que o declínio médio nas funções motoras e de linguagem em pacientes tratados foi de 0,40 pontos em 48 semanas, enquanto a taxa esperada de declínio sem tratamento é muito maior.
Administração:
O Brineura é administrado por infusão intracerebroventricular a cada duas semanas. Antes da primeira infusão, é necessária cirurgia para implante de dispositivo de acesso intracerebroventricular no couro cabeludo. A administração é realizada exclusivamente em ambiente hospitalar por profissional de saúde treinado. Não é medicamento de uso domiciliar.
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Cobertura obrigatória pelo Rol da ANS e pela Anvisa
O Brineura possui dois fundamentos independentes para cobertura obrigatória pelos planos de saúde:
1. Incorporação ao Rol da ANS:
O Brineura (Alfacerliponase) está incorporado ao Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS com cobertura obrigatória para planos com segmentação hospitalar. A incorporação reconhece que o medicamento é o único tratamento disponível para CLN2, tornando a cobertura obrigatória quando há prescrição médica fundamentada.
2. Registro na Anvisa como injetável:
Em 2018, alfacerliponase (Brineura) teve registro aprovado pela Anvisa, sendo atualmente o único tratamento disponível para CLN2 no mundo. Por ser medicamento injetável administrado em ambiente hospitalar com registro na Anvisa, possui cobertura obrigatória automática para a indicação prevista em bula, independentemente de estar listado no Rol.
3. Lei 14.454/2022:
Estabelece que o Rol da ANS tem caráter exemplificativo (referência básica). Tratamentos com eficácia comprovada, registro na Anvisa e sem alternativa terapêutica equivalente no Rol têm cobertura obrigatória.
4. ADI 7265 do STF:
O STF fixou que tratamentos fora do Rol devem ser cobertos quando há prescrição médica fundamentada, registro na Anvisa, eficácia comprovada e inexistência de alternativa equivalente. Para o Brineura, todos os critérios são plenamente preenchidos: é o único tratamento para CLN2 no mundo.
Por que cada dia sem tratamento importa
A CLN2 é doença neurodegenerativa progressiva e irreversível. Cada infusão atrasada representa perda de função neurológica que não será recuperada. A janela terapêutica do Brineura é limitada pelo estado de preservação neurológica do paciente ao início do tratamento: quanto mais precocemente iniciado, maior o benefício em termos de funções preservadas.
Quando um juiz concede liminar em 24 a 48 horas determinando fornecimento do Brineura, isso significa que cada dia de atraso antes da liminar representou perda irreversível para aquela criança. Por isso, diante de negativa do plano, a ação judicial com pedido de tutela de urgência deve ser ajuizada imediatamente, sem aguardar esgotamento de recursos administrativos que consomem tempo precioso.
O que fazer se o plano de saúde negar
1. Solicite a justificativa por escrito:
O plano de saúde é obrigado a fornecer documento detalhado explicando os motivos da negativa, conforme a Resolução Normativa 566/2022 da ANS. Negativas verbais ou por telefone não têm validade jurídica. Exija sempre por escrito, com número de protocolo.
2. Peça um parecer médico detalhado:
Solicite ao seu médico um laudo completo contendo diagnóstico com CID, histórico clínico, exames e laudos que comprovem a necessidade do tratamento e os riscos caso ele não seja realizado. Em situações de urgência, peça expressamente que o médico destaque o caráter urgente ou emergencial do caso, pois isso influencia diretamente o prazo de análise do juiz.
3. Busque orientação jurídica especializada:
Um advogado especializado em Direito à Saúde pode ingressar com ação judicial para garantir o fornecimento do tratamento. Esse profissional possui conhecimento técnico e prático para interpretar o contrato do plano, identificar cláusulas abusivas e apresentar a melhor estratégia jurídica para o seu caso. Em situações urgentes, é possível obter liminar em 24 a 72 horas obrigando o plano a autorizar o tratamento imediatamente.
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Documentação necessária
Para solicitar cobertura do Brineura, reunir toda documentação médica incluindo relatório do médico geneticista ou neuropediatra especificando diagnóstico de CLN2 confirmado por teste genético (identificação de mutações patogênicas em ambos os genes CLN2/TPP1), dosagem de atividade enzimática da TPP1 demonstrando deficiência, estadiamento clínico atual da doença com escala de evolução clínica da CLN2 (funções motoras e de linguagem), justificativa da necessidade do Brineura como único tratamento disponível e prescrição especificando dose (300mg) e frequência (a cada 2 semanas).
Laudo da cirurgia de implante do dispositivo de acesso intracerebroventricular quando já realizada, ou indicação de que será necessária antes do início do tratamento. Negativa formal por escrito da operadora.
Conclusão
O plano de saúde deve custear o Brineura (Alfacerliponase) quando há prescrição médica fundamentada para Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 (CLN2). O medicamento está incorporado ao Rol da ANS com cobertura obrigatória, possui registro ativo na Anvisa desde 2018 e é o único tratamento disponível no mundo para CLN2. Por ser administrado por via intracerebroventricular em ambiente hospitalar, possui também cobertura automática como injetável registrado na Anvisa.
Cada dia sem tratamento representa perda neurológica irreversível que compromete definitivamente a qualidade e a expectativa de vida da criança. Diante de recusa injustificada, buscar imediatamente orientação jurídica especializada.
Bianca Ribeiro
Autora - OAB: 71581 - DF
