Medicamento off-label deve ser custeado pelo Plano de Saúde?
Entenda o que diz a Lei e quando a cobertura é obrigatória pelo Plano de Saúde.
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Receber a prescrição de um medicamento com a indicação de que ele será usado de forma diferente da aprovada em bula pode gerar dúvidas e, muitas vezes, a recusa imediata do plano de saúde. Esse cenário é comum na oncologia, na neurologia, na reumatologia e em diversas outras especialidades, onde o avanço científico frequentemente supera o ritmo das aprovações regulatórias formais.
O uso off-label de medicamentos é prática legítima, reconhecida pela Anvisa, pelo Conselho Federal de Medicina e pelo próprio STJ. Não se trata de irregularidade ou de experimento médico: é o uso criterioso e cientificamente embasado de um medicamento aprovado para indicação não expressamente descrita em sua bula brasileira. Negar cobertura sob esse argumento, quando há evidência científica e registro na Anvisa, é prática abusiva que viola o direito do paciente.
Sofia Ribeiro
Autora - OAB: 71615-DF
O que é uso off-label?
O termo off-label (do inglês “fora do rótulo”) designa o uso de um medicamento para indicação, dose, via de administração ou faixa etária diferente daquela expressamente aprovada na bula registrada na Anvisa. Isso não significa que o uso é errado ou perigoso.
Significa apenas que, no momento da prescrição, aquela indicação específica ainda não passou pelo processo formal de aprovação regulatória no Brasil, embora possa já ter sido aprovada em outros países ou respaldada por ampla literatura científica.
Exemplos comuns de uso off-label:
• Medicamentos oncológicos aprovados para um tipo de tumor sendo utilizados em outro com mesmo perfil molecular;
• antidepressivos prescritos para dor neuropática crônica;
• medicamentos para doenças autoimunes aplicados a condições inflamatórias próximas sem indicação específica em bula brasileira.
Uso “off-label” é diferente de tratamento experimental:
A distinção entre uso off-label e tratamento experimental é o ponto mais importante para definir o direito à cobertura pelo plano de saúde. Os tribunais têm sido rigorosos em diferenciar as duas situações.
Uso off-label:
Medicamento com registro ativo na Anvisa utilizado para indicação, dose ou população diferente da aprovada em bula. Há evidência científica consolidada embasando aquele uso específico (estudos publicados, diretrizes internacionais, aprovação em outros países).
Tratamento experimental:
Medicamento sem registro na Anvisa ou procedimento ainda em fase de investigação científica, sem evidências consolidadas de eficácia e segurança. A cobertura não é obrigatória, conforme o Tema Repetitivo 990 do STJ e o art. 10, I, da Lei 9.656/98.
O STJ faz distinção importante entre uso off-label, cuja cobertura é devida quando há respaldo científico, e tratamentos experimentais, cuja cobertura pode não ser obrigatória.
Essa distinção é crucial na prática: quando o plano nega cobertura classificando uso off-label como “tratamento experimental”, o advogado especializado deve demonstrar que o medicamento tem registro na Anvisa, que há evidência científica consolidada e que a comunidade médica reconhece aquele uso específico como legítimo.
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O que diz a Justiça: jurisprudência consolidada
• REsp 1.729.566 (Ministro Luis Felipe Salomão, Quarta Turma, outubro/2018):
O leading case sobre off-label no STJ. O Ministro Salomão distinguiu uso off-label de tratamento experimental, definindo que o primeiro corresponde ao uso “essencialmente correto de medicação aprovada em ensaios clínicos e produzida sob controle estatal, apenas ainda não aprovado para determinada terapêutica.” O tribunal determinou que planos não podem recusar cobertura de medicamento registrado na Anvisa e prescrito por médico especialista sob alegação de uso off-label.
• REsp 1.769.557/CE (Ministra Nancy Andrighi, Terceira Turma, novembro/2018):
Caso específico envolvendo Bevacizumabe (Avastin) em uso off-label. A Ministra afirmou que “autorizar que a operadora negue a cobertura de tratamento sob a justificativa de que a doença do paciente não está contida nas indicações da bula representa inegável ingerência na ciência médica, em odioso e inaceitável prejuízo do paciente enfermo.”
• ADI 7265 do STF: reforço adicional
O Supremo Tribunal Federal, ao julgar a ADI 7265 em 2025, estabeleceu parâmetros para cobertura de tratamentos fora do Rol. Para uso off-label, os critérios fixados pelo STF reforçam o direito à cobertura: prescrição por médico habilitado, registro do medicamento na Anvisa, eficácia comprovada por evidências científicas e ausência de alternativa terapêutica igualmente eficaz disponível no Rol.
• TJRJ – Lei 14.454/2022 veda a negativa off-label:
A operadora de plano de saúde não pode recusar a cobertura de medicamento prescrito por profissional habilitado sob a justificativa de uso off-label, pois na forma da Lei 14.454/2022 que alterou a Lei 9.656/1998, há novos critérios legais que determinam a cobertura quando há eficácia comprovada, recomendação técnica e ausência de alternativa. (TJRJ – Apelação Cível 0003104-45.2019.8.19.0061, 4ª Câmara de Direito Privado, julgado em julho/2025).
